Abrocitinib: Hướng đi mới trong điều trị hội chứng SAPHO

Trong khi nhiều liệu pháp điều trị hội chứng SAPHO vẫn còn là cuộc chạy đua giữa hy vọng và thách thức, một báo cáo gần đây trên JAMA Dermatology đã mở ra cánh cửa mới: abrocitinib – một chất ức chế JAK1 chọn lọc – mang lại hiệu quả lâm sàng rõ rệt trong một trường hợp bệnh điển hình

Hội chứng SAPHO – Bức tranh lâm sàng phức tạp chưa có lời giải rõ ràng

SAPHO – viết tắt của Synovitis (viêm màng hoạt dịch), Acne (mụn trứng cá), Pustulosis (mụn mủ), Hyperostosis (tăng sản xương) và Osteitis (viêm xương) – là một bệnh viêm hệ thống hiếm gặp và khó điều trị. Không có tiêu chí chẩn đoán quốc tế thống nhất, không có phác đồ điều trị chuẩn hóa, và hầu hết các liệu pháp hiện tại như NSAID, bisphosphonates hay DMARDs đều chỉ đạt hiệu quả một phần.

Ngay cả các thuốc nhắm đích như secukinumab (ức chế IL-17), từng được kỳ vọng trong việc điều trị các bệnh viêm da mủ, cũng không mang lại kết quả tích cực trong một số trường hợp SAPHO. Bệnh nhân có thể tiếp tục bị ngứa dai dẳng và mụn mủ kéo dài, bất chấp việc điều trị đúng phác đồ.

Từ thất vọng đến kỳ vọng: Abrocitinib và hướng tiếp cận nhắm đích chọn lọc

Trong bối cảnh đó, một hướng đi mới được đề xuất: abrocitinib – chất ức chế chọn lọc Janus kinase 1 (JAK1). Đây là một trong những loại kinase trung gian truyền tín hiệu của nhiều cytokine gây viêm. Khác với các chất ức chế JAK toàn phần như tofacitinib, abrocitinib tác động chọn lọc, giúp điều hòa phản ứng viêm chính xác hơn và có hồ sơ an toàn cao hơn.

Trường hợp lâm sàng: Câu chuyện thực, kết quả thực

Bệnh nhân nữ, ngoài 50 tuổi, ban đầu được chẩn đoán mắc pustular psoriasis ở lòng bàn tay và bàn chân. Sau 2 tháng điều trị không thành công bằng secukinumab, bệnh nhân được đánh giá lại và xác định mắc hội chứng SAPHO dựa trên:

• Cơn đau ngực tái phát
• Kết quả CT cho thấy tổn thương xương đòn và xương ức
• ESR tăng cao
• HLA-B27 dương tính

Sau khi loại trừ chống chỉ định, bệnh nhân được kê abrocitinib 100mg uống mỗi ngày. Kết quả:

• Mụn mủ sạch hoàn toàn sau 16 tuần

• Ngứa giảm nhanh sau 1 tuần

• Đau ngực biến mất sau 8 tuần

• ESR trở về bình thường

• CT không ghi nhận tiến triển phá hủy khớp

• Không ghi nhận tác dụng phụ

• Abrocitinib là JAK1 ức chế chọn lọc, ít tác dụng phụ hơn so với các JAK inhibitor toàn diện

• Cho thấy hiệu quả ở cả triệu chứng da và xương khớp, vốn là hai đặc trưng lâm sàng khó kiểm soát của SAPHO

• Gợi mở vai trò có thể điều trị và làm chậm tiến triển của bệnh nếu được phát hiện đúng và điều trị kịp thời

Diễn tiến lâm sàng và hình ảnh CT của bệnh nhân trước và sau điều trị bằng abrocitinib

Đánh giá ngứa, đau ngực, chất lượng cuộc sống và tốc độ lắng hồng cầu (ESR) trong quá trình theo dõi

Lời cảnh báo từ người viết: Đây mới chỉ là bước khởi đầu

Dù kết quả đầy hứa hẹn, đây vẫn chỉ là một báo cáo trường hợp. Cần có thêm các nghiên cứu quy mô lớn, có đối chứng để xác nhận hiệu quả, độ an toàn và phạm vi ứng dụng lâm sàng của abrocitinib trong điều trị SAPHO.

Bài viết dựa trên nghiên cứu "Treatment of Synovitis, Acne, Pustulosis, Hyperostosis, and Osteitis Syndrome With Abrocitinib" được công bố trên JAMA Dermatology ngày 7/5/2025, bởi nhóm tác giả Dawei Huang và cộng sự.

Lời kết:

SAPHO không dễ chẩn đoán, càng khó điều trị. Nhưng từng bước tiến nhỏ trong điều trị – như trường hợp này – đang góp phần mở ra hy vọng mới cho người bệnh và cộng đồng y khoa. Việc cập nhật liên tục các liệu pháp tiềm năng sẽ giúp chúng ta đi nhanh hơn trong hành trình cá thể hóa điều trị. Xem toàn văn nội dung bài viết đăng tải trên tạp chí JAMA Dermatology tại đây