Bài dịch: Tế bào gốc cho Đột quỵ Mạch máu Não Cấp tính Cuộc Thử nghiệm Lâm sàng Ngẫu nhiên TREASURE Giai đoạn 2/3

TẦM QUAN TRỌNG

Tế bào trị liệu là một phương pháp trị liệu đầy hứa hẹn đối với đột quỵ và các bệnh khác. Tuy nhiên, chưa rõ liệu MultiStem (HLCM051) - tế bào dị biệt đa năng có nguồn gốc từ tủy xương, có khả năng điều trị đột quỵ mạch máu não hay không.

MỤC TIÊU

Đánh giá hiệu quả và an toàn của MultiStem khi được tiêm vào trong khoảng 18 đến 36 giờ sau khi đột quỵ mạch máu não xảy ra.

THIẾT KẾ NGHIÊN CỨU VÀ ĐỐI TƯỢNG THAM GIA

Đánh giá điều trị đột quỵ cấp sử dụng các tế bào tái tạo (TREASURE) là một nghiên cứu đa trung tâm, mù đôi, song song, kiểm soát bằng giả dược, được tiến hành tại 44 trung tâm học thuật và lâm sàng tại Nhật Bản từ ngày 15 tháng 11 năm 2017 đến ngày 29 tháng 3 năm 2022. Tiêu chí bao gồm độ tuổi từ 20 trở lên, có đột quỵ mạch máu não cấp tính (điểm thang đo NIHSS từ 8- 20 khi bắt đầu), xác nhận có tổn thương cấp tính liên quan đến vỏ não và có độ dài hơn 2 cm trên trục chính (xác định bằng hình ảnh từ cộng hưởng từ trọng lượng dựa trên trải nghiệm từ từ), và điểm Rankin Scale sửa đổi (mRS) từ 0 hoặc 1 trước khi xảy ra đột quỵ. Phân tích dữ liệu được thực hiện từ ngày 9 tháng 5 đến ngày 15 tháng 8 năm 2022.

TIẾN HÀNH NGHIÊN CỨU

Bệnh nhân đã được phân ngẫu nhiên vào một trong hai nhóm, một nhóm được tiêm tế bào MultiStem qua đường tĩnh mạch với liều lượng là 1 đơn vị duy nhất chứa 1,2 tỷ tế bào hoặc một nhóm được tiêm giả dược qua đường tĩnh mạch trong khoảng từ 18 đến 36 giờ sau khi đột quỵ mạch máu não xảy ra.

HIỆU QUẢ VÀ NHỮNG CÁCH ĐO LƯỜNG

Đánh giá mức tác động chính là an toàn và đánh giá hiệu quả tối ưu vào ngày thứ 90, được đo lường như là một tổ hợp điểm trên thang đo Rankin sửa đổi (mRS) bằng 1 hoặc ít hơn, điểm thang đo NIHSS bằng 1 hoặc ít hơn và điểm thang đo Barthel index bằng 95 hoặc lớn hơn.

Các tác động thứ phát bao gồm kết quả xuất sắc vào ngày thứ 365, phân phối điểm mRS vào ngày thứ 90 và thứ 365, và điểm mRS từ 0 đến 1 và từ 0 đến 2 vào ngày thứ 90. Phân tích thống kê về hiệu quả được thực hiện bằng cách sử dụng thử nghiệm Cochran-Mantel-Haenszel.

KẾT QUẢ

Nghiên cứu này bao gồm 206 bệnh nhân (104 nhận MultiStem và 102 nhận giả dược).

Độ tuổi trung bình của họ là 76,5 (phạm vi từ 35-95) năm, và hơn một nửa số bệnh nhân là nam giới (112 [54,4%]).

Không có sự khác biệt giữa các nhóm về hiệu quả tác động chính và phụ. Tỷ lệ hiệu quả tác động tối ưu vào ngày thứ 90 cũng KHÔNG có sự khác biệt đáng kể giữa các nhóm MultiStem và giả dược (12 [11,5%] so với 10 [9,8%], P = .90; chênh lệch rủi ro điều chỉnh, 0,5% [95% CI, −7,3% đến 8,3%]). Tần suất các sự kiện bất lợi không khác biệt giữa các nhóm điều trị.

KẾT LUẬN VÀ Ý NGHĨA

Trong cuộc thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên này, việc tiêm tế bào gốc qua đường tĩnh mạch trong khoảng từ 18 đến 36 giờ sau khi đột quỵ mạch máu não đã an toàn, nhưng không cải thiện kết quả ngắn hạn. Cần có nghiên cứu tiếp theo để xác định liệu liệu pháp MultiStem cho đột quỵ mạch máu não có tác động lợi ích đối với những bệnh nhân đáp ứng vào các tiêu chí cụ thể, như đã chỉ ra trong các phân tích thăm dò trong nghiên cứu này.

Lược dịch: Ths.BS. Huỳnh Bá Tín - Đại học Phan Châu Trinh

* Nội dung bài được dịch từ bài gốc trên tạp chí JAMA Neurology | Original Investigation "Allogeneic Stem Cell Therapy for Acute Ischemic Stroke The Phase 2/3 TREASURE Randomized Clinical Trial"